حقنة Zolgensma
مرض ضمور العضلات الشوكي SMA، ينتج عن خلل جيني، وينتقل من الأباء إلى الأبناء، ويصيب الأطفال بنسبة ضئيلة في سن صغير، وتتأخر حركاتهم على المشي والجلوس، ويجدون صعوبة في التوازن الجسدي مع الشعور بضعف عام، وعلاجه هي حقنة تصنف الأغلى في العالم؛ إذ تقدر قيمتها بـ2.1 مليون دولار أي 35 مليون جنيه.
وهناك علاج واضح يوصف إلى مرض ضمور العضلات، وهي حقنة Zolgensma، وسعرها يصل إلى 35 مليون جنيه، وهي الحقنة التي يحتاجها المصابون قبل إتمامهم سن العامين حتى يحصلون على الشفاء.
وكانت آخر حالة مصابة بهذا المرض، وتابعتها «الوطن» لطفل يدعى رشيد ياسر، يبلغ من العمر عاما و9 أشهر، وقد بدأت معاناته مع المرض ببلوغه الـ5 أشهر، حينما لاحظت عائلته عدم قدرته على الجلوس بمفرده، حسبما روت والدته السيدة هدى حسن.
وتواصلت «الوطن» مع الدكتور أحمد كامل، استشاري أمراض المخ والأعصاب، للتعرف على أسباب الغلاء الباهظ لهذه الحقنة العلاجية.
- دواء Zolgensma، عبارة عن حقنة وريدية، وهو علاج تمت الموافقة عليه من قبل السلطات الأمريكية، بواسطة من شركة نوفارتيس التي تتخذ من سويسرا مقرا لها وأعلنت إنه يصل سعر بيعه للعموم إلى 2.1 مليون دولار بما يعادل 35 مليون جنيه مصري.
- وتأتِ موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على «Zolgensma» كدواء للأطفال دون الثانية من العمر، المصابين بضمور العضلات الشوكي الفتاك، بمن فيهم أولئك الذين لم تظهر عليهم الأعراض بعد.
- ويعطى العلاج للأطفال دون سن الثانية، وهو عبارة عن حقنة وريدية تعطى لمرة واحدة، تستغرق نحو ساعة.
- والدواء يتكون من «قفيصة فيروس مرتبط بالأنسجة الغدانية مكملة ذاتيًا»، التي تحتوي على جين محور لبروتين «SMN1» مع محفزات.
- ويستخم دواء Zolgensma «زولجينسما»، لمرة واحدة فقط، الأمر الذي يعتبر أفضل من العلاجات طويلة الأمد.
وعرف «أحمد» المرض بأنه حالة جينية تتلخص في ضعف وضمور العضلات الإرادية التي تستخدم في الحركة والأقرب إلى الجذع من الأطراف، والسبب في ذلك هو فقد الخلايا العصبية التي تتحكم في حركة العضلات إلى التغذية العصبية ما يجعلها تصاب بالضمور والضعف.
ويبدأ التشخيص لمرض ضمور العضلات الشوكي في وقت مبكر للغاية، لأنه مرض جيني لكنه يزيد تطوره مع تقدم العمر، أي تسوء حالة المصاب كلما تقدم به العمر.
تعليقات الفيسبوك